1.一種反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸的長(zhǎng)度為8至40個(gè)核苷酸并且包含長(zhǎng)度為至少8個(gè)核苷酸的連續(xù)核苷酸序列，所述連續(xù)核苷酸序列與經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人cfp-elk1基因間區(qū)域互補(bǔ)。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列的長(zhǎng)度為8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、28、29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39或40個(gè)核苷酸。
3.根據(jù)權(quán)利要求1或權(quán)利要求2所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列與所述反義寡核苷酸的長(zhǎng)度相同。
4.根據(jù)權(quán)利要求1至3中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列與所述經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人elk1-cfp基因間區(qū)域至少75％互補(bǔ)。
5.根據(jù)權(quán)利要求4所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列與所述經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人elk1-cfp基因間區(qū)域至少80％、至少85％、至少90％或至少95％互補(bǔ)。
6.根據(jù)權(quán)利要求5所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列與所述經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人elk1-cfp基因間區(qū)域完全互補(bǔ)。
7.根據(jù)權(quán)利要求1至6中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人elk1-cfp基因間區(qū)域包含seq?id?no?1或其片段。
8.根據(jù)權(quán)利要求1至7中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人elk1-cfp基因間區(qū)域由seq?id?no?1或其片段組成。
9.根據(jù)權(quán)利要求1至8中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人elk1-cfp基因間區(qū)域?yàn)閟eq?id?no?1或其片段。
10.根據(jù)權(quán)利要求7至9中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述片段的長(zhǎng)度為8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、28、29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39或40個(gè)核苷酸。
11.根據(jù)權(quán)利要求1至10中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人elk1-cfp基因間區(qū)域在人elk1-cfp前體mrna轉(zhuǎn)錄物內(nèi)。
12.根據(jù)權(quán)利要求7至11中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列與選自由以下項(xiàng)組成的組的序列或其片段互補(bǔ)：seqid?no?95、seq?id?no?96、seq?id?no?97、seq?id?no?98、seq?id?no?99、seq?id?no?100、seq?id?no?101、seq?id?no?102、seqid?no103、seq?id?no?104、seq?id?no?105、seq?id?no?106、seq?id?no?107、seq?id?no?108、seqid?no?109、seq?id?no?110、seq?id?no?111、seq?id?no?112、seq?id?no?113、seq?id?no114、seq?id?no?115、seq?id?no?116、seq?id?no?117、seqid?no?118、seq?id?no?119、seqid?no?120、seq?id?no?121、seq?id?no?122、seq?id?no?123、seq?id?no?124、seq?id?no125、seq?id?no?126、seq?id?no?127、seq?id?no?128、seq?id?no?129、seq?id?no?130、seqid?no?131、seq?id?no?132、seqid?no?133、seq?id?no?134、seq?id?no?135、seq?id?no136、seq?id?no?137、seq?id?no?138、seq?id?no?139、seq?id?no?140、seq?id?no?141、seqid?no?142、seq?id?no?143、seq?id?no?144、seq?id?no?145、seq?id?no?146、seq?id?no147、seqid?no?148、seq?id?no?149、seq?id?no?150、seq?id?no?151、seq?id?no?152、seqid?no?153、seq?id?no?154、seq?id?no?155、seq?id?no?156、seq?id?no?157、seq?id?no158、seq?id?no?159、seq?id?no?160、seq?id?no?161、seq?id?no?162、seqid?no?163、seqid?no?164、seq?id?no?165、seq?id?no?166、seq?id?no?167、seq?id?no?168、seq?id?no169、seq?id?no?170、seq?id?no?171、seq?id?no?172、seq?id?no?173、seq?id?no?174、seqid?no?175、seq?id?no?176、seq?id?no?177、seqid?no?178、seq?id?no?179、seq?id?no180、seq?id?no?181、seq?id?no?182、seq?id?no?183、seq?id?no?184、seq?id?no?185、seqid?no?186和seq?id?no?187。
13.根據(jù)權(quán)利要求12所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列與選自由以下項(xiàng)組成的組的序列或其片段互補(bǔ)：seq?id?no?98、seq?id?no?101、seq?id?no?102、seq?id?no105、seq?id?no?107、seq?id?no?109、seq?id?no?110、seq?id?no?113、seq?id?no?115、seqid?no?116、seq?id?no?117、seq?id?no?118、seqid?no?119、seq?id?no?120、seq?id?no121、seq?id?no?122、seq?id?no?123、seq?id?no?124、seq?id?no?125、seq?id?no?126、seqid?no?127、seq?id?no?128、seq?id?no?129、seq?id?no?130、seq?id?no?131、seq?id?no132、seq?id?no?133、seqid?no?134、seq?id?no?135、seq?id?no?138、seq?id?no?139、seqid?no?140、seq?id?no?141、seq?id?no?142、seq?id?no?143、seq?id?no?144、seq?id?no145、seq?id?no?146、seq?id?no?147、seq?id?no?148、seq?id?no?149、seq?id?no?150、seqid?no?151、seq?id?no?152、seq?id?no?153、seq?id?no?154、seq?id?no?155、seq?idno?156、seq?id?no?157、seq?id?no?158、seq?id?no?159、seq?id?no?160、seq?id?no?161、seq?id?no?162、seq?id?no?163、seq?id?no?164、seq?id?no?165、seqid?no?167、seq?idno?168、seq?id?no?169、seq?id?no?170、seq?id?no?171、seq?id?no?172、seq?id?no?173、seq?id?no?174、seq?id?no?178、seq?id?no?179、seq?id?no?182、seq?id?no?183、seq?idno?185、seq?id?no?186和seq?id?no?187。
14.根據(jù)權(quán)利要求13所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列與選自由以下項(xiàng)組成的組的序列或其片段互補(bǔ)：seq?id?no?118、seq?id?no?119、seq?id?no?124、seq?idno?126、seq?id?no?128、seq?id?no?132、seq?id?no?141、seq?id?no?142、seq?id?no?145、seq?id?no?154、seq?id?no?157、seq?id?no?159、seqid?no?160、seq?id?no?161、seq?idno?162、seq?id?no?163、seq?id?no?164、seq?id?no?165、seq?id?no?168、seq?id?no?169和seq?id?no?172。
15.根據(jù)權(quán)利要求12至14中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述片段的長(zhǎng)度為8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24、25、26、27、28、29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39或40個(gè)核苷酸。
16.根據(jù)權(quán)利要求1至15中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸是單鏈的。
17.根據(jù)權(quán)利要求1至16中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列包含選自由以下項(xiàng)組成的組的序列或其至少10個(gè)連續(xù)核苷酸：seq?id?no?3、seq?id?no?4、seqid?no?5、seq?id?no?6、seq?id?no?7、seq?id?no?8、seq?id?no?9、seq?id?no?10、seq?idno?11、seq?id?no?12、seq?id?no?13、seq?id?no?14、seq?id?no?15、seq?id?no?16、seq?idno?17、seq?id?no?18、seq?id?no?19、seq?id?no?20、seq?id?no?21、seq?id?no?22、seq?idno?23、seq?id?no?24、seq?id?no?25、seq?id?no?26、seq?id?no?27、seq?id?no?28、seq?idno?29、seq?id?no?30、seq?id?no?31、seq?id?no?32、seq?id?no?33、seq?id?no?34、seq?idno?35、seq?id?no?36、seq?id?no?37、seq?id?no?38、seq?id?no?39、seq?id?no?40、seq?idno?41、seq?id?no?42、seq?id?no?43、seq?id?no?44、seq?id?no?45、seq?id?no?46、seq?idno?47、seq?id?no?48、seq?id?no?49、seq?id?no?50、seq?id?no?51、seq?id?no?52、seq?idno?53、seq?id?no?54、seq?id?no?55、seq?id?no?56、seq?id?no?57、seq?id?no?58、seq?idno?59、seq?id?no?60、seq?id?no?61、seq?id?no?62、seq?id?no?63、seq?id?no?64、seq?idno?65、seq?id?no?66、seq?id?no?67、seq?id?no?68、seq?id?no?69、seq?id?no?70、seq?idno?71、seq?id?no?72、seq?id?no?73、seq?id?no?74、seq?id?no?75、seq?id?no?76、seq?idno?77、seq?id?no?78、seq?id?no?79、seq?id?no?80、seq?id?no?81、seq?id?no?82、seq?idno?83、seq?id?no?84、seq?id?no?85、seq?id?no?86、seq?id?no?87、seq?id?no?88、seq?idno?89、seq?id?no90、seq?id?no?91、seq?id?no?92、seq?id?no?93和seq?id?no?94。
18.根據(jù)權(quán)利要求17所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列包含選自由以下項(xiàng)組成的組的序列或其至少10個(gè)連續(xù)核苷酸：seqid?no?5、seq?id?no?8、seq?id?no?9、seqid?no?12、seq?id?no?14、seq?id?no?16、seq?id?no?17、seq?id?no?20、seq?id?no?22、seqid?no?23、seq?id?no?24、seq?id?no?25、seq?id?no?26、seq?id?no?27、seq?id?no?28、seqid?no?29、seq?id?no?30、seq?id?no?31、seq?id?no?32、seq?id?no?33、seq?id?no?34、seqid?no?35、seq?id?no?36、seq?id?no?37、seq?id?no?38、seq?id?no?39、seq?id?no?40、seqid?no?41、seq?id?no?42、seq?id?no?45、seq?id?no?46、seq?id?no?47、seq?id?no?48、seqid?no?49、seq?id?no?50、seq?id?no?51、seq?id?no?52、seq?id?no?53、seq?id?no?54、seqid?no?55、seq?id?no?56、seq?id?no?57、seq?id?no?58、seq?id?no?59、seq?id?no?60、seqid?no?61、seq?id?no?62、seq?id?no?63、seq?id?no?64、seq?id?no?65、seq?id?no?66、seqid?no?67、seq?id?no?68、seq?id?no?69、seq?id?no?70、seq?id?no?71、seq?id?no?72、seqid?no?74、seq?id?no?75、seq?id?no?76、seq?id?no?77、seq?id?no?78、seq?id?no?79、seqid?no?80、seq?id?no?81、seq?id?no?84、seq?id?no?85、seq?id?no?89、seq?id?no?90、seqid?no?92、seq?id?no?93和seq?id?no?94。
19.根據(jù)權(quán)利要求18所述的反義寡核苷酸，其中所述連續(xù)核苷酸序列包含選自由以下項(xiàng)組成的組的序列或其至少10個(gè)連續(xù)核苷酸：seqid?no?25、seq?id?no?26、seq?id?no?31、seq?id?no?33、seq?id?no?35、seq?id?no?39、seq?id?no?48、seq?id?no?49、seq?id?no52、seq?id?no?61、seq?id?no?64、seq?id?no?66、seq?id?no?67、seq?id?no?68、seq?id?no69、seq?id?no?70、seq?id?no?71、seq?id?no?72、seq?id?no?75、seq?id?no?76和seq?idno?79。
20.根據(jù)權(quán)利要求1至19中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其包含一個(gè)或多個(gè)經(jīng)修飾的核苷。
21.根據(jù)權(quán)利要求20所述的反義寡核苷酸，其中所述一個(gè)或多個(gè)經(jīng)修飾的核苷獨(dú)立地選自2'-o-甲基-rna和lna核苷。
22.根據(jù)權(quán)利要求20或權(quán)利要求21所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸在5'端包含任意數(shù)量的lna。
23.根據(jù)權(quán)利要求20或權(quán)利要求21所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸在3'端包含任意數(shù)量的lna。
24.根據(jù)權(quán)利要求20或權(quán)利要求21所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸在5'端包含任意數(shù)量的lna并且在3'端包含任意數(shù)量的lna。
25.根據(jù)權(quán)利要求1至24中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸能夠募集rna酶h1。
26.根據(jù)權(quán)利要求1至25中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸為間隔聚體。
27.根據(jù)權(quán)利要求1至26中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸包含至少一個(gè)經(jīng)修飾的核苷間鍵。
28.根據(jù)權(quán)利要求1至27中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述經(jīng)修飾的核苷間鍵中的一者或多者或全部包括硫代磷酸酯鍵。
29.根據(jù)權(quán)利要求28所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸內(nèi)存在的全部所述核苷間鍵均為硫代磷酸酯核苷間鍵。
30.根據(jù)權(quán)利要求1至29中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中與對(duì)照相比，所述反義寡核苷酸能夠使細(xì)胞中elk1-cfp前體mrna轉(zhuǎn)錄物的水平降低至少10％、20％、30％、40％、50％、60％、70％、80％、90％或100％。
31.根據(jù)權(quán)利要求30所述的反義寡核苷酸，其中所述對(duì)照為尚未暴露于所述反義寡核苷酸的細(xì)胞。
32.根據(jù)權(quán)利要求1至31中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸共價(jià)附接到至少一個(gè)綴合物部分。
33.根據(jù)權(quán)利要求1至32中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸呈藥用鹽的形式。
34.根據(jù)權(quán)利要求33所述的反義寡核苷酸，其中所述鹽為鈉鹽或鉀鹽。
35.根據(jù)權(quán)利要求1至34中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸，其中所述反義寡核苷酸封裝在基于脂質(zhì)的遞送媒介物中、共價(jià)連接至或封裝在樹(shù)枝狀聚合物中、或綴合至適體。
36.一種藥物組合物，其包含根據(jù)權(quán)利要求1至35中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸以及藥用的稀釋劑、載體、鹽和/或輔助劑。
37.根據(jù)權(quán)利要求36所述的藥物組合物，其中所述藥物組合物包含水性稀釋劑或溶劑，諸如磷酸鹽緩沖鹽水。
38.一種用于降低靶細(xì)胞中elk1-cfp前體mrna轉(zhuǎn)錄物的水平的體內(nèi)或體外方法，所述方法包括將所述細(xì)胞暴露于有效量的根據(jù)權(quán)利要求1至31中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸或者根據(jù)權(quán)利要求36或權(quán)利要求37所述的藥物組合物。
39.根據(jù)權(quán)利要求37所述的方法，其中所述細(xì)胞為人細(xì)胞或哺乳動(dòng)物細(xì)胞。
40.根據(jù)權(quán)利要求38或權(quán)利要求39所述的方法，其中與對(duì)照相比，人elk1-cfp前體mrna轉(zhuǎn)錄物的水平降低至少10％、20％、30％、40％、50％、60％、70％、80％、90％或100％。
41.根據(jù)權(quán)利要求40所述的方法，其中所述對(duì)照為尚未暴露于所述反義寡核苷酸的細(xì)胞。
42.一種治療或預(yù)防疾病的方法，所述方法包括向患有或易患所述疾病的受試者施用治療或預(yù)防有效量的根據(jù)權(quán)利要求1至35中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸或者根據(jù)權(quán)利要求36或權(quán)利要求37所述的藥物組合物。
43.根據(jù)權(quán)利要求1至35中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸或者根據(jù)權(quán)利要求36或權(quán)利要求37所述的藥物組合物，其作為用于治療或預(yù)防受試者的疾病的藥物使用。
44.根據(jù)權(quán)利要求1至35中任一項(xiàng)所述的反義寡核苷酸或者根據(jù)權(quán)利要求36或權(quán)利要求37所述的藥物組合物用于制備藥物的用途，所述藥物用于治療或預(yù)防受試者的疾病。
45.根據(jù)權(quán)利要求42所述的方法、根據(jù)權(quán)利要求43所述使用的反義寡核苷酸或藥物組合物或者根據(jù)權(quán)利要求44所述的用途，其中所述疾病與人elk1-cfp前體mrna轉(zhuǎn)錄物的水平增加相關(guān)聯(lián)。
46.根據(jù)權(quán)利要求42所述的方法、根據(jù)權(quán)利要求44所述使用的反義寡核苷酸或藥物組合物或者根據(jù)權(quán)利要求45所述的用途，其中所述疾病為肌萎縮性側(cè)索硬化癥(als)。