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技術(shù)編號：40438104

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本發(fā)明涉及與經(jīng)轉(zhuǎn)錄的人cfp-elk基因間區(qū)域互補的反義寡核苷酸。這些反義寡核苷酸可以引起細胞中elk-cfp前體mrna轉(zhuǎn)錄物的水平降低。本發(fā)明進一步涉及其綴合物、鹽和藥物組合物；以及用于治療與elk-cfp前體mrna轉(zhuǎn)錄物的水平增加相關(guān)聯(lián)的疾病包括肌萎縮性側(cè)索硬化癥的方法。背景技術(shù)、tar?dna結(jié)合蛋白(tdp-)由tardbp編碼，并且在轉(zhuǎn)錄阻遏、前體mrna剪接和翻譯調(diào)節(jié)中發(fā)揮作用。這還包括rna轉(zhuǎn)錄物的聚腺苷酸化。因此，去除或降低tdp-的表達可能引起poly(...
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