1.本發(fā)明提供了一種式(i)化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽：
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，其特征在于，r3為羥基保護(hù)基，優(yōu)選為?；⒐杌?、三苯甲基、4-甲氧基三苯甲基、4,4'-雙甲氧基三苯甲基，更優(yōu)選為乙?；?、1,1,3,3-四異丙基二硅氧烷基、叔丁基二甲基硅基、二甲基苯基硅基、4,4'-雙甲氧基三苯甲基；
3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，其特征在于，r4為羥基保護(hù)基，優(yōu)選為三苯甲基、4-甲氧基三苯甲基或4,4'-雙甲氧基三苯甲基。
4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，其特征在于，其滿足如下一個或多個條件：
5.根據(jù)權(quán)利要求1所述的化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，其特征在于，其滿足如下一個或多個條件：
6.根據(jù)權(quán)利要求1所述的化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，其特征在于，g為
7.根據(jù)權(quán)利要求1所述的化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，其特征在于，所述化合物為如下任一化合物：
8.根據(jù)權(quán)利要求1-7中任一項所述式(i)化合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，其特征在于，其能夠結(jié)合脫唾液酸糖蛋白受體。
9.一種綴合物，其特征在于，其包含寡核苷酸和galnac部分，寡核苷酸和galnac通過磷酸酯基或硫代磷酸酯基連接；所述galnac部分為一個或多個galnac分子，其通過磷酸酯基或硫代磷酸酯基連接形成；
10.根據(jù)權(quán)利要求9所述綴合物，其特征在于，其中所述寡核苷酸包括非硫代寡核苷酸和硫代寡核苷酸。
11.根據(jù)權(quán)利要求9或10所述綴合物，其特征在于，其中所述非硫代寡核苷酸和所述galnac部分通過磷酸酯鍵連接。
12.根據(jù)權(quán)利要求9或10所述綴合物，其特征在于，其中所述硫代寡核苷酸和所述galnac部分通過硫代磷酸酯鍵連接。
13.根據(jù)權(quán)利要求9所述綴合物，其特征在于，其具有如下所示結(jié)構(gòu)：
14.根據(jù)權(quán)利要求9所述綴合物，其特征在于，其中所述寡核苷酸包括小干擾核苷酸、dna、微小rna、小激活rna、小向?qū)na、轉(zhuǎn)運rna、反義核苷酸或適配體，優(yōu)選為反義核苷酸或小干擾核苷酸。
15.根據(jù)權(quán)利要求14所述綴合物，其特征在于，其中所述反義核苷酸或小干擾核苷酸中每個核苷酸各自獨立地為修飾或未修飾的核苷酸。
16.根據(jù)權(quán)利要求9所述綴合物，其特征在于，其具有如下所示結(jié)構(gòu)：
17.根據(jù)權(quán)利要求9所述的綴合物，其中寡核苷酸調(diào)節(jié)靶基因的表達(dá)。
18.一種藥物組合物，其包含權(quán)利要求9-17中任一項所述的綴合物和至少一種藥學(xué)上可接受的賦形劑。
19.根據(jù)權(quán)利要求9-17中任一項所述的綴合物或其藥學(xué)上可接受的鹽，或權(quán)利要求18所述的藥物組合物，其在制備用于治療和/或預(yù)防由肝組織中或病毒中特定基因的表達(dá)而引起的病理狀況或疾病的藥物中的用途；可選地，所述特定基因選自乙型肝炎病毒基因、前蛋白轉(zhuǎn)換酶枯草溶菌素9基因、凝血因子基因、脂蛋白a基因或血管生成素樣蛋白3基因、血管緊張素原基因或者載脂蛋白c3基因。
20.根據(jù)權(quán)利要求19所述的用途，其中，所述疾病選自慢性肝病、肝炎、肝纖維化疾病、肝增生性疾病和心腦血管疾??；可選地，所述心腦血管疾病為高膽固醇血癥、高甘油三酯血癥、動脈粥樣硬化或凝血功能障礙等。
21.一種試劑盒，該試劑盒包括權(quán)利要求9-17中任一項所述的綴合物。
22.一種抑制肝細(xì)胞中特定基因表達(dá)的方法，其中，所述方法包括將有效量的權(quán)利要求9-17中任一項所述的綴合物或權(quán)利要求18所述的藥物組合物與所述肝細(xì)胞進(jìn)行接觸；可選地，所述特定基因選自前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9基因、乙型肝炎病毒基因、載脂蛋白a基因、凝血十一因子基因、血管生成素樣蛋白3基因、血管緊張素原基因或者載脂蛋白c3基因。