技術(shù)編號(hào):8385596
提示:您尚未登錄,請(qǐng)點(diǎn) 登 陸 后下載,如果您還沒有賬戶請(qǐng)點(diǎn) 注 冊(cè) ,登陸完成后,請(qǐng)刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。專利說明基因治療載體的廣泛的基因遞送本發(fā)明涉及用于在哺乳動(dòng)物中遞送和表達(dá)治療基因的改進(jìn)的組合物和方法。更具體地,本發(fā)明源自于如下出乎意料的發(fā)現(xiàn)當(dāng)將治療基因并入到特定的一類病毒載體中并且施用到哺乳動(dòng)物的腦脊液(CSF)和血液兩者中時(shí),在哺乳動(dòng)物中獲得了顯著的、大量的且廣泛的治療基因遞送和表達(dá)。如在脊髓性肌萎縮(SMA)模型中所示,與施用到一個(gè)單一位點(diǎn)相比,這樣的聯(lián)合施用在哺乳動(dòng)物中導(dǎo)致令人驚訝和顯著的治療益處,這使得能夠使用降低劑量的載體。令人驚訝地,向CS...
注意:該技術(shù)已申請(qǐng)專利,請(qǐng)尊重研發(fā)人員的辛勤研發(fā)付出,在未取得專利權(quán)人授權(quán)前,僅供技術(shù)研究參考不得用于商業(yè)用途。
該專利適合技術(shù)人員進(jìn)行技術(shù)研發(fā)參考以及查看自身技術(shù)是否侵權(quán),增加技術(shù)思路,做技術(shù)知識(shí)儲(chǔ)備,不適合論文引用。