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技術(shù)編號(hào)：12900609

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本發(fā)明涉及一種反義寡核苷酸，尤其是涉及一種可調(diào)整突變型多巴脫羧酶基因序列剪接的反義寡核苷酸。背景技術(shù)芳香族L-氨基酸脫羧酶(aromaticL-aminoaciddecarboxylase，簡(jiǎn)稱AADC)為人類神經(jīng)傳導(dǎo)物質(zhì)多巴氨(dopamine)及血清素(serotonin)的合成酶。AADC的關(guān)鍵基因?yàn)槎喟兔擊让富?dopadecarboxylasegene，簡(jiǎn)稱DDC基因)，具有15個(gè)表現(xiàn)子。AADC缺乏癥屬罕見隱性遺傳疾病，發(fā)明人于2009年研究發(fā)現(xiàn)，中國臺(tái)灣的AADC缺乏癥主要為DD...
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