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技術(shù)編號(hào)：1049990

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本發(fā)明涉及核酸序列，含有它們的載體，及其治療用途，特別是基因治療用途。更具體講，本發(fā)明涉及含有細(xì)胞內(nèi)結(jié)合蛋白(PIL)編碼基因的核酸序列，和它們的基因治療應(yīng)用，它們結(jié)合或不結(jié)合在適當(dāng)?shù)谋磉_(dá)載體中。基因治療就是通過(guò)向有關(guān)細(xì)胞或器官中引入遺傳信息以校正缺陷或異常(突變、異常表達(dá)等)。該遺傳信息或在體外引入從器官取出的細(xì)胞，改造后的細(xì)胞再返回機(jī)體中，或直接引入體內(nèi)適當(dāng)組織中。關(guān)于這一點(diǎn)，文獻(xiàn)中已描述了不同的轉(zhuǎn)染和基因轉(zhuǎn)移技術(shù)(參見(jiàn)，Roemer和Friedman...
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