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技術(shù)編號：40548845

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本發(fā)明涉及心臟疾病(例如心肌病)的治療，并且更具體而言，涉及用于治療與肌營養(yǎng)不良蛋白有關(guān)的心肌病的基因療法方法和藥物組合物。背景技術(shù)、發(fā)明背景、盡管藥理學(xué)在治療例如心臟衰竭的各種心臟疾患中取得進展，但死亡率和發(fā)病率仍然高得令人無法接受。此外，某些治療方法不適合許多患者(例如患有晚期心臟衰竭疾患并且伴有其他共病癥的患者)。替代方法，例如基因療法和細胞療法已引起較大關(guān)注，因為其有可能在解決許多心臟病的根本致病機制方面具有獨特的針對性和有效性。技術(shù)實現(xiàn)思路、本發(fā)明的某些實施方案的目標是提供將治療...
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