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治療肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS)的組合物和方法與流程

文檔序號:11446081閱讀:來源:國知局

技術(shù)特征:

技術(shù)總結(jié)
本發(fā)明涉及針對SOD1基因的小干擾RNA(siRNA)分子、編碼siRNA分子的腺伴隨病毒(AAV)載體和使用所述siRNA分子和AAV載體治療肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS)的方法。

技術(shù)研發(fā)人員:D·W-Y·沙;侯金兆;M·E·農(nóng)嫩馬赫;周鵬程;M·霍斯巴赫;J·德克特
受保護(hù)的技術(shù)使用者:沃雅戈治療公司
技術(shù)研發(fā)日:2015.11.13
技術(shù)公布日:2017.08.29
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